【中國醫藥報】迎接藥物創新的最好時代

  □ 本報記者  白毅

  2015年8月國務院發布《關于改革藥品醫療器械審評審批制度的意見》之后,新藥創制的號角漸吹漸響。2016年,在“十三五”開局之年,緊鑼密鼓出臺的一系列鼓勵政策,不斷涌現的重要基礎研究成果,推動藥物研發特別是重大新藥創制迎來了最好的時代。

  政策環境日趨完善

  當前,創新已經上升至國家戰略,醫藥行業出臺的一系列政策為創新營造了有利環境。2016年,國務院、國家食品藥品監管總局以及相關部委相繼頒布多條政策法規文件,支持和鼓勵藥物創新。

  2016年10月,中共中央、國務院印發了《“健康中國2030”規劃綱要》,提出促進醫藥產業發展,加強醫藥技術創新,完善政產學研用協同創新體系,推動醫藥創新和轉型升級。加強專利藥、中藥新藥、新型制劑、高端醫療器械等創新能力建設,推動治療重大疾病的專利到期藥物實現仿制上市。大力發展生物藥、化學藥新品種、優質中藥、高性能醫療器械、新型輔料包材和制藥設備,推動重大藥物產業化。

  2016年11月,工信部等六部委聯合發布了《醫藥工業發展規劃指南》,提出要推進重點領域發展。把握產業技術進步方向,瞄準市場重大需求,大力發展生物藥、化學藥新品種、優質中藥、高性能醫療器械、新型輔料包材和制藥設備,加快各領域新技術的開發和應用,促進產品、技術、質量升級。

  2016年11月,國務院印發《“十三五”國家戰略性新興產業發展規劃》,提出加快生物產業創新發展步伐,構建生物醫藥新體系。加快開發具有重大臨床需求的創新藥物和生物制品,加快推廣綠色化、智能化制藥生產技術,強化科學高效監管和政策支持,推動產業國際化發展,加快建設生物醫藥強國。

  與此同時,2016年國家食品藥品監管總局聚焦藥品質量提高和鼓勵藥物創新,出臺實施了一系列政策措施并取得了明顯成效。改革化學藥品分類制度,提高注冊申請標準:發布了化學藥品注冊分類改革工作方案、化學藥品新注冊分類申報資料要求(試行);開展上市許可持有人制度試點:總局對上市許可持有人制度試點方案及時進行政策解讀,并發布《關于做好藥品上市許可持有人制度試點有關工作的通知》;優化簡化審批流程,提高審評審批效率:2016年出臺了《關于解決藥品注冊申請積壓實行優先審評審批的意見》;開展臨床試驗核查,重建研發生態環境:一年來發布《關于印發藥物臨床試驗數據核查工作程序(暫行)的通知》等20余個公告;開展仿制藥質量與療效一致性評價:目前已發布10余個工作文件和指導原則?!斑@些為鼓勵創新而打出的一連串‘組合拳’,有利于促進醫藥行業的規范和進步?!崩ヌ┢髽I管理(上海)有限公司北京分公司注冊事務高級總監姚中表示。

  新藥創制步伐加速

  在日趨完善的政策環境下,2016年1~11月,國家食品藥品監管總局共批準了189件藥品上市申請。值得一提的是,2016年5月,新一代無氟喹諾酮類藥物國家1.1類新藥蘋果酸奈諾沙星膠囊獲批上市。不同于傳統的氟喹諾酮類抗菌藥,奈諾沙星為新一代選擇性細菌拓撲異構酶抑制劑。體外抗菌作用顯示,奈諾沙星具有很強的廣譜抗菌作用,對革蘭陽性菌和陰性菌、厭氧菌及非典型病原體均有作用,其中對鏈球菌屬和葡萄球菌屬尤其有效,包括多重耐藥的肺炎鏈球菌和甲氧西林耐藥金黃色葡萄球菌(MRSA)。

  2016年9月,在“重大新藥創制”國家科技重大專項長期支持下,我國自主研發的治療病毒性肝炎的一類生物制品聚乙二醇干擾素α-2b注射液獲批上市。該藥打破了進口同類藥物的長期壟斷,大幅度降低肝炎患者的用藥成本,具有較好的經濟效益和社會效益。

  世界上首個專門針對甲型H1N1流感治療的有效方劑“金花清感方”也于2016年9月正式面世,這也是2016年我國第一個獲批上市的中藥新藥。金花清感方治療甲型流感患者效果明顯。

  此外,2016年還有一批重要創新產品進入臨床研究階段:百濟神州公司在研產品PD-1單抗BGB-A317獲得總局臨床試驗批件,用于治療晚期實體瘤;恒瑞醫藥PD-1單抗產品SHR-1210成為首個獲總局批準進入Ⅱ、Ⅲ期臨床試驗藥物……

  這些成果證明,我國新藥研發的能力明顯進步?!爸卮笮滤巹撝啤笨萍贾卮髮m椉夹g總師桑國衛表示,“十二五”以來,該專項針對重大疾病,圍繞產業鏈部署研發鏈,共獲批24個1類新藥,為新中國成立后的近5倍;建成各類平臺近300個,突破核心關鍵技術50余項;支持產業創新孵化基地60余個。生物疫苗研發水平位居世界前列,化學藥物創新研究實現與國際同步,中藥產業形成全球化發展趨勢,促進了我國醫藥科技由仿制向創新、醫藥產業由大國向強國邁進。

  基礎研究不斷助力

  2016年,在抗腫瘤、抗病毒、抗感染等領域中,我國科學家通過不懈努力,許多意義重大、影響深遠的研究陸續發表在國際著名期刊上,使得我國新藥研發的速度進一步加快。

  在抗病毒藥物研發領域,國際學術期刊《細胞》在線發表了中國科學院微生物研究所、中國疾病預防控制中心高福研究團隊的文章。該研究從分子水平闡釋了一種新的病毒膜融合激發機制,為抗病毒藥物設計提供了新靶點,也為應對埃博拉病毒病疫情及防控提供了重要的理論基礎。

  《科學》發表了北京大學藥學院周德敏教授/張禮和院士課題組的突破性研究進展:他們以流感病毒為模型,發明了人工控制病毒復制從而將病毒直接轉化為疫苗的技術,顛覆了病毒疫苗研發的理念。

  在抗腫瘤藥物領域,國際學術期刊《自然》在線發表了中國科學院上海生命科學研究院生物化學與細胞生物學研究所許琛琦研究組和李伯良研究組的合作研究成果。該成果發現,調節膽固醇代謝可以調控T細胞的抗腫瘤活性,鑒定了腫瘤免疫治療的新靶點——膽固醇酯化酶ACAT1以及相應的小分子藥物前體,為開發新的腫瘤免疫治療方法奠定了基礎。

  中國科學院上海藥物所蔣華良課題組、楊財廣課題組及北京基因組所劉江課題組合作研究的重要進展在《癌癥細胞》在線發表。該研究為SPOP能否作為透明細胞腎癌藥物靶點進行了藥理功能確證,同時為SPOP抑制劑的發現并運用于治療腎癌指明了不同于激酶抑制劑的新方向。

  在抗感染藥物領域,中國科學院上海藥物研究所與華東理工大學等單位的研究人員通力合作,發現了一個抗(耐藥)金黃色葡萄球菌感染的藥物作用新靶點——CrtN蛋白,相關研究在線發表于國際期刊《自然·化學生物學》,為抗生素替代品,特別是抗致病力藥物研發提供了嶄新的切入點。

  在代謝綜合征治療藥物領域,《細胞》雜志發表了中國醫學科學院北京協和醫學院藥物研究所李平平教授團隊的最新研究成果:半乳糖苷凝集素Galectin-3作為連接肥胖、炎癥與胰島素抵抗的關鍵分子,在糖尿病發病過程中發揮重要作用,為糖尿病的治療提供了新的藥物靶點。

  軍事醫學科學院放射與輻射醫學研究所金義光研究員表示:“基礎學科的迅速發展,一系列新機制、新靶點的發現,為新藥研發打下了堅實基礎,注入了更多的動力?!?/font>